• Langzeitdaten zu Zolgensma unterstreichen anhaltende Wirksamenkeit

    Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste…

  • Es schnüpperlt wieder

    Es schnüpperlt wieder! Auch dieses Jahr gibt es auf den Seiten des OneGene Programs wieder 24 Geschichten zur Weihnachtszeit, von Schnüpperle. Viel Spaß und Spannung beim hören oder lesen, allen unseren kleinen, großen und Kind gebliebenen. https://onegeneprogram.de/adventskalender

  • Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®

    Wie heute in einer Pressmitteilung des G-BA zu lesen, ist die “Registerstudie zur Gentherape mit Zolgensma®” gestartet, womit “Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis” nun ab sofort, wie auch bei Spinraza® und Evrysdi®, in Registern wie z.B. SMArtCare dokumentiert, und an den G-BA übermittelt werden müssen. Quelle: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1021/

  • Der OneGene Adventskalender

    Liebe Kinder, und kindgebliebene Erwachsene, mit einem spannenden Adventskalender der besonderen Art, möchte Euch und Ihnen, das Team des OneGene-Programs, die Zeit bis zum heilig’ Abend versüßen, und haben dazu hinter jeder Tür ihres Adventskalender eine spannende Kurz-Geschichte aus “Schnüpperle – Vierundzwanzig Geschichten zur Weihnachtszeit” versteckt. Seid Ihr neugierig und gespannt? Dann schaut mal vorbei:…

  • Zolgensma® irgendwann auch für ältere SMA Patienten?

    Wie Novartis heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, ist die 2019 von der FDA festgelegte Aussetzung der STRONG Studie zur Intrakekalen Verabreichung von OAV-101 nun wieder aufgehoben worden. Laut Meldung seien alle identifizierten Probleme behandelt und gelöst worden. Novartis plant nun den Beginn einer randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten Phase 3 Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und…

  • Rote Hand Brief zu Zolgensma®

    Das Paul Ehrlich Institut gibt eine “Rote Hand” Warnung zu Zolgensma® heraus. Laut Brief ist wohl bei 5 mit Zolgensma® behandelten Kindern eine Thrombotische Mikroangiophatie (TMA) aufgetreten. Die TMA sei eine akute lebensbedrohliche Erkrankung, die durch “Thrombozytonie, hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung gekennzeichnet ist“. Zitat aus der Zusammenfassung des Briefes: Vor der Verabreichung von Onasemnogen-Abeparvovec…

  • Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kindern und anhaltende Wirkung

    Wie in dem heute am 15. März 2021 veröffentlichtem Presserelease von Norvartis zu lesen, zeigt sich auch hier einmal wieder, wie wichtig eine präsymptomatische Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie SMA ist. So erreichten präsymptomatisch behandelte Kinder die üblichen altersgerechten Meilensteine der Entwicklung und benötigten auch keine Beatmung oder Sondenernährung. Ebenso bei Kindern bei denen…

  • Eine Gentherapie für alle

    „Alle Patienten verdienen eine Gentherapie” Ein übersetztes Zitat aus einer Pressemitteilung von Novartis, vom 23.09.2020. In dem Kontext meint man aber natürlich eher “Zolgensma® für alle”. So ist Novartis, erfreulicherweise wohl sehr bestrebt, die Gentherapie Zolgensma®, irgendwann auch mal für Erwachsene SMA Patienten verfügbar zu machen. Die FDA scheint dies zu bekräftigen, und gab laut…

  • Novartis gibt AveXis neuen aussagekräftigen Namen

    Novartis scheint großes Potential in der Zukunft der Gentherapie zu sehen. Schon 2018 führte vermutlich auch das dazu, dass Novartis, das Unternehmen AveXis, welche die damals noch unter AVXS-101 bekannte Gentherapie Zolgensma® entwickelte, für sage und schreibe 8,7 Milliarden US Dollar aufkaufte, und nun die Gentherapie Zolgensma® zur Behandlung der SMA vermarket. Im Zuge dieser…

  • EMA veröffentlich erstes EPAR zu Zolgensma®

    Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1 Anwendungsgebiete. Hier steht nun nochmal genau für wen Zolgensma® indiziert ist. Zitat: Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit…